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細胞基因編輯

簡要描述：細胞基因編輯（又稱基因組編輯）是指利用分子工具在活細胞中定點插入、刪除或替換DNA堿基，從而改變基因功能或調(diào)控元件表達的技術。其核心機制依賴于DNA雙鏈斷裂（DSB）的誘導與修復

  • 更新時間：2025-06-30
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詳細介紹

一、技術核心：基因編輯工具的發(fā)展與機制

1. 主流編輯系統(tǒng)

技術原理優(yōu)勢局限性
CRISPR/Cas9Cas9核酸酶在sgRNA引導下靶向切割DNA雙鏈，依賴NHEJ或HDR修復實現(xiàn)編輯設計簡單、效率高、支持多重編輯脫靶效應、大片段插入效率低
CRISPR/Cas12a識別富含T的PAM序列，產(chǎn)生交錯切口；適用于AT-rich區(qū)域編輯高特異性、低脫靶率編輯效率受溫度影響
堿基編輯（BE）融合失活Cas9與脫氨酶，實現(xiàn)C→T或A→G轉換（無需DNA斷裂）避免雙鏈斷裂、減少indel突變無法實現(xiàn)所有堿基轉換
表觀遺傳編輯dCas9融合表觀修飾酶（如p300乙酰轉移酶），調(diào)控染色質狀態(tài)而不改變DNA序列可逆性調(diào)控基因表達效果持久性差
 

2. 遞送系統(tǒng)的突破

  • 病毒載體

    • AAV（腺相關病毒） ：低免疫原性、長期表達，但容量有限（<4.7kb）

    • 慢病毒（LV） ：可攜帶大片段（~8kb），整合風險較高

  • 非病毒載體

    • RNP復合物（Cas9蛋白+sgRNA） ：瞬時表達、降低脫靶與免疫反應，適用于原代細胞

    • 電穿孔/納米顆粒：用于體外細胞編輯，效率依賴細胞類型

二、細胞類型特異性編輯策略

1. 免疫細胞編輯

  • T細胞：CRISPR敲除PD-1（Pdcd1）增強抗腫瘤活性，結合CAR-T治療實體瘤

  • NK細胞：編輯NCR1基因增強腫瘤殺傷能力，用于血液瘤治療

  • 造血干細胞（HSC） ：校正β-珠蛋白突變治療鐮狀細胞貧血，體內(nèi)編輯效率>30%

2. 神經(jīng)細胞編輯

  • 原代神經(jīng)元：AAV遞送CRISPRi（dCas9-KRAB）抑制亨廷頓病突變基因表達

  • 膠質細胞：Cas9編輯GFAP啟動子驅動治療基因表達，緩解神經(jīng)炎癥

3. 腫瘤細胞建模

  • 肝癌：同時靶向PTEN與TP53基因，模擬多基因驅動腫瘤發(fā)生

  • 腦瘤：多重編輯（Trp53、Pten、Nf1）構建膠質母細胞瘤模型

三、應用場景與典型案例

1. 疾病機制研究

疾病類型編輯策略關鍵發(fā)現(xiàn)
杜氏肌營養(yǎng)不良AAV-Cas9修復dystrophin基因肌肉纖維功能恢復50%，延長模型鼠壽命
遺傳性心臟病CRISPR校正PRKAG2基因點突變逆轉心肌糖原積累，改善心功能
膿胸模型Inducible Cas9敲除TLR4揭示免疫通路失衡導致膿胸進展

2. 藥物開發(fā)平臺

  • 靶點驗證：TNFR2人源化T細胞（CRISPR-KI），用于抗體藥效評價

  • 脫靶效應篩查：全基因組測序（WGS）分析編輯后細胞系，評估藥物安全性

3. 基因治療

  • 體外編輯回輸：編輯HSC治療免疫缺陷?。ㄈ鏢CID），臨床Ⅰ/Ⅱ期試驗中

  • 體內(nèi)原位編輯：脂質納米顆粒（LNP）遞送mRNA-Cas9治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性


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